1 剤以上のチロシンキナーゼ阻害薬による前治療を受けた慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（Ph+CML-CP）の小児患者を対象に，経口アシミニブの用量を決定し，安全性を評価する多施設共同オープンラベル試験

第1-2相

＜治験の目的＞

本治験の位置付けは，成人患者への40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量（食後）を特定することを目標として，小児患者におけるアシミニブの薬物動態（PK）プロファイルを検討することです。

＜適格基準＞

- 以下に該当する男女の患者さま：

a. 小児用製剤群：治験組入れ時点で1 歳以上18 歳未満

b. 成人用製剤群：治験組入れ時点で14 歳以上18 歳未満かつ体重40 kg 以上

- スクリーニング来院時に以下の臨床検査値の基準をすべて満たした患者さま。骨髄の芽球数及び前骨髄球数が得られている場合は，それらの検査がスクリーニング来院前56 日以内に実施されたものであれば，不必要に検査を繰り返すことを避けるため，その検査結果を採用する。

a. 末梢血及び骨髄の芽球が15%未満

b. 末梢血及び骨髄の芽球 + 前骨髄球が30%未満

c. 末梢血の好塩基球が20%未満

d. 好中球数が1.5 × 10E9/L 以上（好中球数が得られていない場合は白血球数が3 × 10E9/L 以上）かつ血小板数が100 × 10E9/L 以上

e. 肝脾腫大以外の髄外病変が認められていないこと

- 少なくとも1 剤のTKI による前治療を受けた患者さま。

- スクリーニング時点でTKI による直近の治療が治療失敗又は不耐容の患者さま

- スクリーニング時に標準化リアルタイムポリメラーゼ連鎖反応（RQPCR）定量法によりBCR-ABL1 融合遺伝子の典型的な転写産物［e14a2及び／又はe13a2］が確認された患者さま

＜除外基準＞

- 治験参加前にT315I 変異が認められたことのある患者さま。

- 以前AP / BC への進行後，再度CML-CP となった患者さま。

- 過去に造血幹細胞移植を受けたことのある患者さま。

- 同種造血幹細胞移植を受けることを計画している患者さま。

- 心臓の異常又は心臓の再分極異常を有する患者さま。

ただし他の条件も多数あり、本治験に参加していただけるか否かは専門家による医学的判断が必要となります。

専門家による医学的判断の結果、登録の条件を満たす方には治療薬が投与されます。

なお、本治験の治験薬は有効性・安全性が確立していないもので、それらの評価を厳密な管理の基に行う段階です。

また、治験薬の使用後に副作用が生じうるリスクがあります。本治験への参加の可能性がある場合には、治験への参加に伴う検査内容・検査方法等の詳細を含め、治験実施医療機関において直接説明を受けていただく必要があります。