骨髄増殖性腫瘍患者を対象としたINCA033989単剤療法又はルキソリチニブとの併用療法を評価する試験

カルレティキュリン（CALR）は、カルシウムイオンを結合するタンパク質である。そのCALRの異常タンパク質が骨髄増殖性腫瘍の20-30%においてみられ、病態の発症又は進行に影響することが知られている。INCA033989は、CALRの異常タンパク質に選択的に結合するヒト型モノクローナル抗体であり、CALRの異常タンパク質による骨髄増殖性腫瘍の進行に対する抑制が期待されている。

CALRの異常タンパク質を有する骨髄増殖性腫瘍患者を対象とした、INCA033989単剤療法又はルキソリチニブとの併用療法の安全性と忍容性を評価する第1相治験である。パート1a（用量漸増）、パート1b及びパート1c（いずれも用量拡大）の3つの対象集団において評価する。

パート1a（用量漸増）：INCA033989を28日間サイクルで単剤療法として投与し、最大耐量及び/又は用量拡大推奨用量を決定する。また、INCA033989とルキソリチニブと併用療法においても同様とする。

パート1b（用量拡大）：パート1aで決定された推奨用量にて、パート1aと同一の対象患者集団にて、その推奨用量の再評価を行う。

パート1c（用量拡大）：未治療の骨髄増殖性腫瘍患者を対象に、INCA033989の安全性と忍容性を評価する。

いずれも非盲検で、CALRの異常タンパク質を背景に有する骨髄増殖性腫瘍患者が対象となる。