骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な高リスク神経芽腫に対するNPC-33とNPC-26sc併用の忍容性を確認する第Ⅰ相試験

第1相

NPC-33は「抗体医薬品」とよばれる種類のお薬で、遺伝子組換え技術を用いてチャイニーズハムスター卵巣細胞株により作られます。NPC-33は、神経芽腫の細胞の表面に存在するジシアロガングリオシド2（GD2）とよばれる糖脂質に結合する抗体医薬品です。NPC-33が神経芽腫細胞のGD2に結合すると免疫細胞の助けを借りて、がん細胞を攻撃することができます。

NPC-33は、既に海外において承認を受けて発売されていますが、日本においては、まだ承認が得られておらず、現在、安全性などを確認するための治験が行われています。

NPC-26scは、遺伝子組換え技術を用いて酵母から作られた、「遺伝子組換えヒト顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）」というタンパク質のお薬です。GM-CSFは、血液中の白血球やマクロファージといった免疫細胞を増やしたり、働きを強める作用があります。本治験では、NPC-26scをNPC-33と一緒に使用することで、NPC-33のがん細胞を攻撃する働きを強めることが期待されます。

NPC-26scは海外では注射薬として承認されていますが、日本では自己免疫性肺胞蛋白症に対する吸入薬として承認されているのみで、神経芽腫に対する注射薬としては承認されていません。

本治験の主な目的は、骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な日本人の高リスク神経芽腫患者さまに対する治療として、NPC-33およびNPC-26scを併用して使用した際の安全性について調べることです。あわせて、それぞれの薬の血中濃度の推移や、どのくらい効果があるかについても確認します。

本治験に参加することにご同意いただけましたら、まず初めに決められた検査を行い、今のお体の状態が本治験の参加に適しているかどうかを調べさせていただきます。

以下の①～④の条件をすべて満たす方が対象となります。

①神経芽腫と診断された方

②骨か骨髄のどちらか、または両方に病変があり、初発難治または救済療法（再発治療）の効果が不十分な高リスク神経芽腫の方

③余命6ヵ月以上と想定される方

④年齢が12ヵ月以上の方

また、以下の条件にひとつでも当てはまる方はご参加いただけません。

⑤初回NPC-26sc投与の3週間以内にがんに対する全身的な治療（化学療法、免疫療法を含む）を受けた、または受ける予定の方

⑥骨か骨髄のどちらか、または両方以外に活動性の病変がある方

⑦治験登録時に病勢が進行している方

ただし、他の条件も多数あり、本治験に参加していただけるか否かは専門家による医学的判断が必要となります。

本治験では、ランダム化は行われず、専門家による医学的判断の結果、登録の条件を満たす方には治験薬が投与されます。

NPC-26scは、各サイクルの1日目から10日目にかけて1日1回、皮下注射します。NPC-33は、各サイクルの6日目、8日目、10日目に1日1回、静脈内に点滴します。これを1サイクルとして、4週間ごとに繰り返し、効果が認められたら5サイクルを追加で実施します。また、担当医師が必要と判断した場合は、NPC-33の初回投与後から最大で101週まで投与を続けることがあります。

なお、本治験の治験薬は有効性・安全性が確立していないもので、それらの評価を厳密な管理のもとに行う段階です。また、実施する治験薬の副作用が生じうるリスクがあり、治験への参加に伴う検査内容・検査方法等の詳細を含め、本治験への参加の可能性がある場合には、治験実施医療機関において直接説明を受けて頂く必要があります。