再発／難治性（R/R）及び微小残存病変陽性（MRD+）のB前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）の小児患者を対象にブリナツモマブ皮下（SC）投与の安全性、有効性及び薬物動態を検討する第Ib/II相試験

第1-2相

本治験の目的は、皮下投与するブリナツモマブの用量が12歳未満の小児にとって安全かどうかを判断すること、そしてこれらの用量のブリナツモマブがR/R B-ALLの小児患者さんやMRD+ B-ALLの小児患者さんにどのくらい効果を示し、忍容性に優れているといえるかどうか、また皮下投与されたブリナツモマブが体内でどのように作用するかを調べることです。

本治験では、

①生後28日～12歳未満であること、

②Lansky パフォーマンス・ステータス（LPS）が50%以上であること、

③第Ib相パート及びR/R B-ALLの患者さんを対象とした第II相パートの場合、治療回数を問わず、同種造血幹細胞移植（HSCT）を含む治療後のいずれかの時点で再発した、又は難治性のB-ALLの患者さんであること、

④MRD+B-ALLの患者さんを対象とした第II相パートの場合、MRD+B-ALLの患者さんは、BM中の芽球が0.1%以上5%未満であること

等の条件を満たす方を対象としています。

ただし他の条件も多数あり、本治験に参加していただけるか否かは専門家による医学的判断が必要となります。

本治験で用いられている治験薬AMG 103（ブリナツモマブ）は、チャイニーズハムスターの細胞株を用いて作成された遺伝子組換え製剤です。

本治験では、ランダム化は行われず、専門家による医学的判断の結果、登録の条件を満たす方には治療薬が投与されます。

なお、本治験の治験薬は有効性・安全性が確立していないもので、それらの評価を厳密な管理のもとに行う段階です。

また、実施する治験薬の副作用が生じうるリスクがあり、治験への参加に伴う検査内容・検査方法等の詳細を含め、本治験への参加の可能性がある場合には、治験実施医療機関において直接説明を受けて頂く必要があります。