NPM1変異を有する再発又は難治性の急性骨髄性白血病患者を対象としたziftomenibの多施設共同、非対照、非盲検、非ランダム化試験からなる第II相臨床試験

第2相

ziftomenibは、NPM1変異を有する再発又は難治性の急性骨髄性白血病（AML）を対象として、2025年11月に米国で承認を取得しました。

この治験の目的は、NPM1遺伝子に変異がある再発・難治性の急性骨髄性白血病（AML）の日本人患者さんが、ziftomenibを服用したときの効果、安全性、薬物動態（ziftomenibがどのように体に吸収され、どのように体から消失するのか）を調べることです。

本治験では、再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）と診断された18歳以上の方で、検査により NPM1遺伝子に特定の変異が確認されている方のうち、標準治療が効果的でない方、治癒を目的とした治療を完了できなかった方、効果的な治療法が存在しない方、又は標準治療を受けることを希望されない方を対象としています。

ただし他の条件も多数あり、本治験に参加していただけるか否かは専門家による医学的判断が必要となります。

ziftomenibの投与を受けていただくことになった場合、決められた用法および用量のとおりに経口で服用していただきます。

本治験ではランダム化は行わず、専門家による医学的判断の結果、登録の条件を満たす方には治験薬が投与されます。なお、本治験の治験薬は日本人での有効性・安全性が確立していないもので、それらの評価を厳密な管理のもとに行う段階です。また、実施する治験薬の副作用が生じうるリスクがあり、治験への参加に伴う検査内容・検査方法等の詳細を含め、本治験への参加の可能性がある場合には、治験実施医療機関において直接説明を受けて頂く必要があります。