フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの安全性及び有効性を評価する試験

第2相

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＜治験の概要＞

既知のT315I 変異の有無を問わず初発又はTKI による前治療を受けたPh+CML-CP の小児患者（1 歳以上18 歳未満）を対象にアシミニブの有効性及び安全性を評価すること

＜適格基準＞

・本治験へ参加する前に，文書により同意が得られた患者

・治験登録時に1歳以上18歳未満の男女

・CML-CPの診断（Apperley et al 2025）を受け，細胞遺伝学的検査でフィラデルフィア染色体陽性（Ph+）が確認されている患者

・スクリーニング前3ヵ月以内にCML-CPと新たに診断された患者

・TKIによる前治療に対して抵抗性となるリスクが高い又は不耐容のCML-CP患者：

-TKIによる効果がUnfavorable responseとは，Apperley et al 2025のガイドラインに従って以下のとおり定義する：

治療開始後3ヵ月時点：BCR::ABL1の比率が10% IS超（1～3ヵ月以内に確認した場合）

治療開始後6ヵ月時点：BCR::ABL1の比率が10% IS超

治療開始後12ヵ月時点：BCR::ABL1の比率が1% IS超

任意の時点：それまでに得られた奏効の消失

任意の時点：TKIによる前治療でBCR::ABL1耐性変異又は高リスクACAが発現（実施医療機関の検査結果に基づく）

-TKIに対する不耐容は以下のとおり定義する：

非血液学的不耐容：治療中にグレード3若しくは4の毒性が発現した（この場合用量減量の有無にかかわらず患者は適格である），又は用量調節（ただし，効果が既に十分でない場合は患者の最大限の利益のため減量は考慮しない）を含む最適な管理に反応しない持続性のグレード2の毒性が発現した患者

血液学的不耐容：TKIを最低用量に減量した後の治療中にグレード3又は4の毒性［好中球絶対数（ANC）又は血小板］が再発した患者

・スクリーニング時に標準化RQ-PCR定量法により典型的なBCR::ABL1転写産物［e14a2及び／又はe13a2］が確認された患者

・Performance status：スクリーニング時点で16歳以上の患者ではKarnofsky尺度で50%以上，16 歳未満の患者ではLansky尺度で50以上の患者

＜除外基準＞

・過去に移行期（AP）／急性転化期（BP）への進行後，再度CML-慢性期（CP）となった患者

・過去に造血幹細胞移植を受けたことのある患者

・同種造血幹細胞移植を受けることを計画している患者

・治験参加前のいずれかの時点に，公表されている国際的なCML臨床ガイドライン最新版（例：NCCN CML treatment guidelines v 1.2026及び Apperley et al 2025）に従い，治験薬に対する耐性が判明しているBCR::ABL1変異が認められたことのある患者

ただし他の条件も多数あり、本治験に参加していただけるか否かは専門家による医学的判断が必要となります。

専門家による医学的判断の結果、登録の条件を満たす方には治療薬が投与されます。

なお、本治験の治験薬は有効性・安全性が確立していないもので、それらの評価を厳密な管理のもとに行う段階です。

また、実施する治験薬の副作用が生じうるリスクがあり、治験への参加に伴う検査内容・検査方法等の詳細を含め、本治験への参加の可能性がある場合には、治験実施医療機関において直接説明を受けて頂く必要があります。